셀리버리, 글로벌 톱10 제약사와 선천성 유전병 치료신약 공동개발

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 글로벌 톱10 제약사인 다케다(TAKEDA)와 진행하고 있는 '프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약 공동개발' 프로젝트의 치료효능 평가시험 최종 결과를 이 글로벌 제약사로부터 전달 받았다고 11일 밝혔다.

프리드리히 운동실조증은 유전적 이상에 의한 프라탁신 단백질 결핍으로 인해 발병한다. 특히 에너지를 많이 필요로 하는 뇌신경세포와 심장근육세포의 손상으로 대개 10세 전후에 척수 신경조직의 퇴화와 뇌 기능 이상으로 인한 보행, 운동실조증이 발병해 걷지 못하게 된다.

또 심장근육 세포의 에너지 생산저하로 인해 비대성 심근증이 발병해 이로 인한 심부전 및 심장 부정맥으로 청년기를 못 넘기고 조기사망에 이르는 선천적 유전질환이다.

현재 프리드리히 운동실조증에 대한 특별한 치료법은 없다.

대증요법과 재활치료 등이 전부이며 세포 내 프라탁신 단백질의 결핍으로 질병이 야기되는 만큼, 결국 이 단백질을 뇌세포와 심장세포 내로 직접 보충하는 것이 유일한 근본적 치료법이 될 수 있다는 것이 이번 공동개발을 제안한 이유다.

프리드리히 운동실조증에 대한 신약 공동개발은 이 글로벌 톱10 제약사의 요청에 의해 2년 전부터 시작됐다. 셀리버리의 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT) 플랫폼을 적용해 세포, 조직투과성 프라탁신(CP-FXN)이 개발됐다.

이번 치료효능 평가시험은 셀리버리와 톱10 제약사의 공동개발 프로젝트 최종 단계인 마일스톤 3단계에 명시돼 있는 실험이다. 이 글로벌 제약사가 일본 제3의 위탁연구기관(CRO)을 통해 CP-FXN의 치료효능을 객관적으로 평가했다.

이번 시험에는 프라탁신 단백질결핍 형질전환 동물모델이 사용됐으며 생후 3개월 이전에 모든 개체가 사망할 정도로 질병정도가 굉장히 심한 유전병 모델이지만 CP-FXN 투여 동물들이 12주차에서도 높은 생존율을 보이자 이 글로벌 제약사는 실험기간을 추가 연장했다. 그럼에도 불구하고 계속해서 동일한 수의 실험동물들이 건강하게 생존해 더 이상의 추가연장은 의미없다는 판단 하에 실험을 최종 종료했다고 회사 측은 밝혔다.

톱10 글로벌 제약사 측 연구책임자는 “이번 실험에 사용된 질환동물모델은 생후 2달째(8주)부터 죽기 시작해 100%의 치사율을 보이는 치명적 유전병 개체들이기 때문에 셀리버리가 개발한 FRDA 치료신약 CP-FXN 투여로 인해 어떠한 결과가 나올지 아무도 몰랐다"며 "이번 생명연장, 생명보존 치료효능은 전혀 예상치 못했던 일"이라고 말했다.

이에 대해 셀리버리 공동개발책임자는 “동일 유전병 동물모델에서 이 글로벌 제약사가 그동안 개발하고 평가해 온 다른 치료제들의 치료효능 데이터들에 비해 CP-FXN이 월등한 결과를 보여줘 더욱 놀라워하는 것 같다"라고 말했다.

그는 이어 "이 평가결과가 CP-FXN의 가치를 정확히 나타내 라이선싱 협상 및 계약의 규모를 더욱 키워줄 것으로 크게 기대하고 있다”라고 강조했다.

[e-mail] 최두선 기자