소아 조로증 치료제 개발 단초 찾았다

부산대학교는 분자생물학과 박범준 교수(피알지에스앤텍 대표·사진) 연구팀이 주도해 서울대·충남대·경상대 및 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터연구와 함께 이뤄낸 소아조로증의 노화 개선 연구성과가 세계적 자연과학 전문지인 '네이처'의 학술자매지 '커뮤니케이션즈 바이올로지' 1월 4일자에 게재됐다고 19일 밝혔다.

태어나면서부터 10여년 내에 인간이 가지는 생로병사의 모든 과정을 겪게 되는 조로증은 보통 사람보다 신체가 10배 이상 빠르게 노화되는 질병이다. 가장 널리 알려진 것이 '허치슨-길포드 조로 증후군(HGPS)'이다.

치명적 유전질환이자 세계 150여명이 앓고 있는 희귀병으로 치료제 개발 수요와 관련 연구의 필요성이 꾸준히 논의돼 왔다.

그동안 국내에선 박 교수 연구팀이 유일하게 소아조로증 치료제를 연구 중이었다.

이런 상황에서 최근 박 교수팀이 개발한 소아조로증의 강력한 치료 후보물질인 '프로게리닌'의 효능이 지난해 11월 세계 처음 조로증 치료제로 미국 식품의야국(FDA) 승인을 받은 아이거 파마의 '로나파닙'보다 우수하다는 연구 결과를 발표해 주목된다.

이번 연구를 통해 최적화된 '프로게린-라민 A' 결합 억제제인 프로게리닌이 소아조로증 모델인 쥐의 수명과 몸무게를 증가시키며, 조직학적·생리학적 개선을 유도한다는 효능이 검증됐다.

프로게리닌을 쥐에 투여한 결과 쥐의 체중 및 근력 증가와 수명연장을 포함한 노화방지 효과가 탁월했다. 프로게리닌 쥐의 수명은 약 14주 연장된 반면, 로나파닙을 투여한 모델 쥐의 수명은 불과 2주 정도만 연장돼 연구팀의 프로게리닌 효능이 더 우수한 것으로 나타났다.

박 교수팀은 이전 연구에서 프로게린-라민 A 결합 억제제가 핵 변형, 환자 세포의 성장 억제, 생체 내 모델 마우스의 매우 짧은 수명 등의 병리학적 특징을 개선할 수 있다는 사실을 밝혀내고 후속연구 끝에 그 특성을 개선해 최적화된 약물후보 프로게리닌을 얻었다.

박 교수는 "이번 연구성과는 프로게리닌이 최초 FDA 승인을 획득한 약물을 포함한 다른 잠재적인 치료약물군보다 더욱 강력한 치료 후보물질로서 효과적 치료전략이 될 수 있음을 시사한다"고 설명했다.

이어 "이번 연구 성과를 바탕으로 앞으로 치료제 승인까지 프로게리닌의 효능 개선과 최적화를 위한 연구에 매진할 계획"이라며 "2022년 첫 소아조로증 치료제를 시장에 선보여 실제 사람들에게 도움을 주고 싶다"고 밝혔다.

이번 연구는 과학기술정보통신부 한국연구재단 기본연구 및 기초연구실지원사업, 미국 소아조로증 연구재단의 지원으로 수행됐다.

한편 박 교수는 자신의 연구개발 성과를 기반으로 2017년 9월 말 부산대기술지주의 제21호 자회사로 피알지에스앤텍을 창업해 소아조로증과 루게릭병 치료제 개발, 사업화에 속도를 내고 있다.

[e-mail] 권병석 기자