"주변에 고셔병 환자 있어요?"...세계적 권위자 방한해 한 말은

[파이낸셜뉴스] "이수앱지스가 경구용 효소대체치료제 개발을 고려한다면 전 세계 고셔병 치료제 시장을 점유할 수 있는 기회가 될 것이다."

이스라엘 출신의 세계적 고셔병 분야 권위자 아리 짐란(Ari Zimran, 사진) 박사는 2일 파이낸셜뉴스와 인터뷰에서 이 같이 밝히고 "'애브서틴(Abcertin)'과 같은 효소대체치료가 고셔병에서 가장 효과가 좋다"고 말했다.

짐란 박사는 코스닥 상장사 이수앱지스가 지난 26일 시그니엘 서울에서 고셔병 치료제 애브서틴의 출시 10주년을 기념해 개최한 글로벌 학술 심포지엄에 참석해 주제 발표에 나섰다.

고셔병은 '글루코세레브로시다아제'라는 효소의 결핍으로 체내(골수, 비장, 간)에 당 지질이 해롭게 다량 축적되는 희귀 유전성 대사 질환이다. 보통 4만명에서 6만명 중 1명꼴로 발병한다. 유병률을 고려했을 때 전 세계 약 14만명의 환자가 있을 것으로 예측된다. 그러나 현재까지 확인된 환자 수가 그 절반에도 미치지 못하기 때문에 아직 진단받지 못한 환자가 많을 것으로 추정된다.

짐란 박사는 “불치병이었던 고셔병은 1990년대 효소치료제를 이용한 효소대체요법(ERT)의 등장으로 이제 '관리가 가능한 병'이 됐다”며 “치료가 늦어지면 만성 빈혈, 복부 팽창, 뼈의 통증·변형을 유발하는 진행성 질환이기 때문에 조기 진단과 치료가 무엇보다 중요하다”고 강조했다.

그는 이어 "고셔병은 효소대체치료제가 도입된 지 30년이 지났어도 파키스탄과 같은 국가에서는 사망하는 어린이들이 있다"면서 "비싼 치료 비용을 줄이는 방법 중 하나는 한국의 애브서틴과 같은 대체 의약품의 개발"이라고 말했다.

다만 그는 "저렴한 희귀질환 치료제가 개발될 가능성은 낮기 때문에 선진국에서 수백만달러의 매출을 기록하는 대형 제약회사들의 더 많은 자선적인 활동이 필요할 것"이라고 덧붙였다.

짐란 박사는 특히 이수앱지스가 이스라엘 제약사인 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스(Protalix BioTherpeutics)의 기술을 적용한 경구용 효소대체치료제 개발을 고려할 것을 조언했다. 경구용 효소대체치료제로 지난 2014년 미국 세계 심포지엄에서의 결과를 재현할 수 있다면 시장을 선점할 수 있다는 주장이다.

그는 또 "이수앱지스 제품의 폭 넓은 공급을 위해 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA)의 우수 의약품 제조, 관리 기준 인증(GMP)을 승인받는 것을 고려해야 한다"며 "환우단체(IGA)와 지속적으로 커뮤니케이션하면서 데이터를 공유한다면 이수앱지스 제품에 대한 국제 사회의 신뢰를 얻을 수 있을 것"이라고 말했다.

[e-mail] 최두선 기자