관련종목▶
헬릭스미스는 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최하고, 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황과 함께 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다.
김선영 헬릭스미스 대표는 "당초 엔젠시스 임상3상 중간 결과에 대해 발표하려 했으나, 주말에 독립적모니터링위원회(iDMC)로부터 추가 자료 요청을 받았다"면서 "이로 인해 관련 발표는 (7월로) 유보하기로 했다"고 밝혔다.
iDMC는 임상적 효과가 없는 것으로 예측되면 임상 중단을 권고하고, 이외 효과가 예상되면 현재 임상시험계획 그대로 진행하거나, 명확한 결과를 위해 투약 환자수를 더 늘리는 방안을 제시한다.
통상 iDMC 중간결과는 3상 성공 여부의 가늠자로 여겨져 진다. iDMC에서 임상 샘플 사이즈를 몇명으로 해야할지 알려주는데 해당 결과에 따라 성공 가능성을 예측할 수 있기 때문이다. 헬릭스미스는 샘플 사이즈를 152명으로 설정했고 최대 250명까지 늘릴 수 있도록 임상계획을 짰다.
iDMC에선 △샘플 사이즈 152명 △152~250명 △중단 세 가지 결과를 통보할 수 있다. 지난 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료해 이제 18명이 남은 상황이다. 중단만 아니면 임상 성공 가능성이 높다는 해석이 가능하다.
하지만 이날 간담회 때에서 추가 자료를 요청했다는 소식에 주가가 -22%까지 급락하기도 했다. 하지만 추가자료의 경우 특별한 문제가 있는 것이 아니라 일반적으로 데이터 분석을 위해 오고 가는 수준이라는 입장이라는 소식에 주가는 하락폭을 축소하면서 회복했다.
김 대표는 "이번 추가자료는 데이터 분석 과정에서 수시로 협의하는 일반적인 안전성· 유효성 데이터 요청 수준으로 문제가 있다는 것이 아니다"라며 "보수적으로 예상한 7월 중 결과 통보를 받을 수 있도록 iDMC와 얘기하고 있다"고 말했다.
오히려 8월 임상환자 등록이 완료되면 내년 1~2월에는 톱라인을 발표할 수 있을 것이라는 전망이다.
김 대표는 "시판허가 상용화는 이미 시작했으며 2, 3상 일관성, 뛰어난 효과, 특별한 원리 등에 기반해 시장 준비를 해야된다고 판단했다"며 "상용화 파트너를 물색 중이다. 빅파마 등과는 장기간 커뮤니케이션하고 있고 이에 따라 기술이전 등 다양한 파트너십을 구축해나갈 것"이라고 덧붙였다.
엔젠시스는 혈관이 막히거나 신경이 손상돼 나타나는 질환들(당뇨병성 신경병증, 당뇨병성 족부궤양, 근위축성 측삭경화증, 허혈성 심장질환)을 치료 목표로 하는 유전자치료제다. 약물 투여 부위 근육세포에서 치료단백질 HGF가 발현되고, 이 HGF 단백질이 신생혈관 형성 및 신경세포 재생을 촉진하는 작용원리를 갖는다. 현재 미국에서 당뇨병성 신경병증을 대상으로 임상3상을 진행 중이다.
김 대표는 "의뢰자에게는 '이중맹검(double blindness)'이 유지되기 때문에, 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다"면서도 "하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대한다"라고 말했다.
한편 헬릭스미스는 엔젠시스 이외에 지난해 구축한 세포유전자치료제 전문 생산 시설을 바탕으로 의약품위탁생산개발(CDMO) 사업도 영위하고 있다. 이 사업은 고객사로부터 염기서열을 받아 암세포를 사멸시키는 'CAR-T' 세포를 만든다.
kmk@fnnews.com 김민기 기자
※ 저작권자 ⓒ 파이낸셜뉴스, 무단전재-재배포 금지