양산부산대병원, 척수성근위축증 경구치료제 '에브리스디' 임상연구

"청소년·성인 대상으로 충분한 치료 데이터 확보 기대
치료효과 객관적으로 파악 보험 급여기준에 반영돼야"

[파이낸셜뉴스] 양산부산대병원은 척수성근위축증 경구치료제 '에브리스디(성분명 리스디플람, 제조사 로슈)' 연구자 주도 임상연구가 시작됐다고 7일 밝혔다.

에브리스디는 매일 경구 복용하는 액체 형태의 약이다.

척수강내 투여가 필요하지 않아 투약이 편리하고 척추변형 환자에게도 제한이 없다.

에브리스디는 개발 단계에서 국내 임상시험이 없었으며, 지난 2020년 11월 국내 신약으로 허가(식약처)된 후 보험약가 협상이 진행 중이다.

이번 연구는 청소년기와 성인기 척수성근위축증 환자를 대상으로 양산부산대병원 신경과 신진홍 교수(사진)와 강남세브란스병원 신경과 박형준 교수의 주도 하에 이뤄진다.

이전까지 척수성근위축증 임상연구는 영아·소아를 주요 대상으로 진행돼 왔다. 청소년과 성인 환자, 특히 보행 가능한 환자에 대한 치료 연구 결과는 상대적으로 부족하다.

이 때문에 이번 연구를 통해 소아기 이후 척수성근위축증 환자에 대한 치료제 효과와 필요성에 대한 임상 증거 자료를 확보할 수 있을 것으로 기대된다.

최근 졸겐스마, 스핀라자 등 척수성근위축증 치료제를 비롯해 각종 희귀 난치성 질환의 치료제 개발이 전세계적으로 가속화되고 있다.

신 교수는 "환자들에게는 더할나위 없이 기쁜 소식이지만 초고가 신약들에 대한 약제비는 보험 재정에 부담으로 다가올 수 밖에 없다"며 "신약 승인 후에도 추가 연구를 통해 객관적인 치료 효과를 파악하고 이를 통해 보험 급여 기준을 합리적으로 개선해 나갈 필요성이 강조된다"고 말했다.

[e-mail] 노주섭 기자