혁신 모달리티 업은 바이오벤처, 블록버스터급 신약 노린다

신약 개발에 AI기반 플랫폼 활용
시간·비용 줄어 신약 조기상용화
백혈병·항암제·치매 분야서 성과
성장 가능성에 대기업서 러브콜

국내 바이오벤처가 연구개발(R&D)을 통해 확보한 기술력을 기반으로 혁신 신약개발에 나서고 있다.

신약을 개발하는 데는 10년 이상의 시간과 막대한 비용이 필요해 규모 있는 제약바이오 업체가 아니라면 성과를 내기 어려웠다. 최근 주목받는 바이오벤처들은 새로운 모달리티로 신약 개발의 속도를 높이고 있다.

15일 제약바이오업계에 따르면 파로스아이바이오는 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 '케미버스'로 희귀질환 치료제 상용화에 도전하고 있다. AI 신약개발 플랫폼을 사용하면 신약 개발의 발목을 잡는 시간과 비용을 크게 줄일 수 있다.

케미버스는 파로스아이바이오가 개발한 빅데이터·AI 기반 신약 플랫폼이다. 신약개발 과정 중 특히 기초 연구 개발에 필요한 단계별 활용성을 갖춘 9개의 독립 모듈로 구성돼 있다. 신규 타깃 발굴부터 약물 디자인, 독성예측 등을 통한 후보물질 도출 및 적응증 확장 연구 개발 등 자체 신약 개발에 활용한다.

파로스아이바이오는 케미버스를 활용해 신약 후보물질 'PHI-101'을 발굴했고, 현재 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)로 다국적 임상 1상을 진행하고 있다. AI 신약개발 회사 중 임상 단계에 접어든 파이프라인을 확보한 것은 글로벌 수준에서도 많지 않다. 또 PHI-101는 지난 2일 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다.

파로스아이바이오 관계자는 "고도화된 AI 기술을 이용한 R&D 생산성 및 효율성을 극대화하고 있다"며 "현재 진행하고 있는 PHI-101의 조기상용화를 통해 지속성장기반을 마련하겠다"고 밝혔다.

피노바이오는 항체약물접합체(ADC) 플랫폼 및 표적항암 바이오텍으로 최근 제약바이오업계에서 주목받고 있는 ADC에서 존재감을 높이고 있다. ADC는 특정 단백질을 표적, 약물을 직접 전달하는 신규 모달리티로, 기존 화학 요법에 비해 효능이 높고 약물 독성이 적은 데다 조직 손상을 줄일 수 있다.

피노바이오는 안정성이 높은 캠토테신 계열 약물을 기반으로 하는 3세대 ADC 링커-페이로드 플랫폼인 'PINOT-ADC'를 보유하고 있다. 피노바이오는 ADC 플랫폼을 토대로 한 항암제 파이프라인 R&D에 역량을 집중하고 있다. 혈액암 및 고형암 표적항암제 'NTX-301'와 허혈성 시신경병증 점안제 'NTX-101' 등이 대표적이다.

특히 NTX-301은 2021년 미국 아키라바이오에 총 184억원 규모로 기술이전 하는데 성공했다. NTX-301은 현재 혈액암 미국 임상 1a상 단계에 있고 고형암으로 적응증을 확대하기 위해 미국 임상 1b/2a상도 병행하고 있다.

ADC 시장과 피노바이오의 성장 가능성에 큰 기업들도 손을 내밀고 있다. 피노바이오는 지난 2021년에는 에스티팜, 지난해에는 셀트리온, 올해 3월에는 안국약품, 4월에는 롯데바이오로직스와 파트너십을 맺었다.

아리바이오는 최초의 다중기전 경구용 치매 치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. AR1001은 경구용이라는 점이 특징적이다. 아리바이오는 까다로운 미국 식품의약국(FDA) 허가에 대응해 임상수탁기관(CRO) 한 곳에 턴키로 맡기지 않고 알츠하이머 치료제 임상 경험이 있는 분야별 전문회사들을 통해 가동되고 있다.

임상 2상까지 결과에 따르면 AR1001은 다중기전으로 복잡한 양상인 치에 다양하게 작용해 여러 유형의 치매에 대응할 수 있다.

하루에 1알을 먹으면 되는 경구용으로, 월 2회 병원에서 2시간 이상 투여가 필요한 항체주사제 대비 복용 편의성이 높은 것이 장점이다.

전 세계적인 고령화 현상 속에서 치매치료제의 수요는 앞으로 급증할 것으로 전망된다.

아리바이오 관계자는 "AR1001는 단순한 증상완화제가 아닌 1차 치료제로서의 기술 차별성이 높고 블록버스터 의약품으로서의 가치를 높이고 있다"고 말했다.

[e-mail] 강중모 기자