"유전자 발현 미리 찾을수 있는 연구 계속할 것"[제16회 서울국제신약포럼]

강연 김병현 바이오니아 연구위원

김병현 바이오니아 연구위원은 RNA 플랫폼 활용안을 제시했다. 바이오니아는 독자적인 소간섭RNA(siRNA) 딜리버리 플랫폼 기술 'SAMiRNA'를 보유 중이다.

김 연구위원은 25일 제16회 서울국제신약포럼에서 "바이오니아에서는 특발성 폐섬유증 치료제 개발 등에 SAMiRNA를 사용해 신약 개발을 하고 있다"고 소개했다.

siRNA는 이중 가닥의 '짧은 간섭 RNA'로 질병 유발 mRNA를 분해시켜 근원적으로 치료하는 차세대 약물이다. 하지만 기존 siRNA 치료제는 체내 투여 시 쉽게 분해돼 병소까지 전달이 어렵고, 선천면역 염증반응 부작용을 일으킬 수 있다는 한계가 지적돼 왔다. 이 문제점을 해결하기 위해 초분자 siRNA 나노구조체 'SAMiRNA'를 개발한 것이다.

SAMiRNA는 간 외의 표적장기까지 도달하는 자가형성 약물전달 방식을 활용한다. SAMiRNA는 타깃하는 siRNA 앞뒤로 각각 친수성(물과 친한 성질)·소수성(물과 친하지 않은 성질) 물질을 붙인 가닥 형태의 모델이다. 체내에 투여하면 혈액(물) 안에서 소수성 물질끼리 뭉치고, 바깥은 친수성 물질이 둘러싸면서 중간층에는 siRNA가 위치하게 된다. 공처럼 뭉쳐져 쉽게 분해되지 않는다는 게 특징이다. 기존 방식인 컨주게이트(Conjugate)와 지질나노입자(LNP) 캡슐화 등 크게 두 가지로 나뉘는데, 전달이 어렵거나 선천면역 자극 부작용으로 꼽힌다.

또 김 연구위원은 마이크로 RNA에 연구 성과도 공유했다. 마이크로 RNA는 20~24개 염기로 이뤄진 작은 RNA 분자(small RNA)로, 단백질을 암호화하지 않고 유전자의 발현 조절 기능을 하는 RNA이다.

그는 "모든 질병은 치료하기 전에 발견하는 것이 중요하다"며 "RNA를 쉽게 볼 수 있는 형광물질을 개발해 유전자 발현을 미리 찾을 수 있는 연구를 지속적으로 하고 있다"고 말했다.

특별취재팀 강중모 팀장 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자