장종욱 이엔셀 대표 “이엔셀기술 임상 순항"

장종욱 이엔셀 대표, 온라인 국제 심포지엄서 구두 발표
신약 파이프라인 EN001 및 AAV 플랫폼 개발 현황 소개

장종욱 이엔셀 대표가 지난 18일 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최한 SMC CGTI 제12회 국제 심포지엄에서 발표를 진행하고 있다. 이엔셀 제공

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 장종욱 대표가 지난 18일 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최한 SMC CGTI 제12회 국제 심포지엄에서 구두 발표를 진행했다고 21일 밝혔다.

장종욱 대표는 이날 '임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 중간엽줄기세포(MSC) 및 아데노연관바이러스(AAV) 기반 접근 방식'을 주제로 이엔셀이 보유한 이엔셀기술(ENCT)을 소개했다. 이 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다.

지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 당시 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 용량제한독성(DLT)을 평가했다.

그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여도 조만간 마무리 돼 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마칠 계획이다.

특히 EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 또한 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다.

장 대표는 이날 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했다.

그는 "향후 (이것이) 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황"이라고 말했다.
AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 바이러스벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보했다.

장 대표는 “우리나라 세포유전자치료 분야의 트렌드를 선도해 나가는 국제 심포지엄에서 이엔셀의 신약 파이프라인과 AAV 플랫폼 기술을 설명할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며 “앞으로도 국내외 주요 심포지엄과 학회, 컨퍼런스 등에 적극적으로 참석해 이엔셀의 우수한 기술력을 알리겠다”고 설명했다.

[e-mail] 신지민 기자